Структура организации исследования лекарственных препаратов. 3 фаза клинических испытаний.

Исследования фазы III — рандомизированные контролируемые мультицентровые исследования с участием большой популяции пациентов (300—3000 или больше, в зависимости от заболевания и страны). Эти исследования спланированы таким образом, чтобы подтвердить предварительно оценённые в ходе фазы II безопасность и эффективность препарата для определённого показания в определённой популяции. В исследованиях фазы III также может изучаться зависимость эффекта от дозы препарата или препарат при применении у более широкой популяции, у пациентов с заболеваниями разной степени тяжести или в комбинации с другими препаратами.

Иногда исследования III фазы продолжаются, когда документы на регистрацию в соответствующий регуляторный орган уже поданы. Обычно производитель так поступает, чтобы не лишать пациентов лечения в случае, когда новый препарат показал лучшую эффективность по сравнению с существующими, особенно, если речь идут о снижении смертности. В таком случае пациенты продолжают получать жизнеспасающий препарат, пока он не будет зарегистрирован и не поступит в продажу^[30]. Для продолжения исследований могут быть и другие причины — например, желание компании-спонсора расширить показания к применению препарата (то есть показать, что препарат работает не только при зарегистрированных показаниях, но и при других показаниях или на других группах пациентов, а также получить дополнительную информацию о безопасности). Исследования подобного рода классифицируются иногда как фаза IIIB.

Подтвердив эффективность и безопасность препарата в ходе исследований фазы III, компания формирует так называемое регистрационное досье препарата, в котором описываются методология и результаты доклинических и клинических исследований препарата, особенности производства, его состав, срок годности. Совокупность этой информации представляет собой так называемое «регистрационное досье», которое представляется в уполномоченный орган здравоохранения, осуществляющий регистрацию (в каждой стране — свой)^[29].

На развитых рынках рекомендация к широкому клиническому применению считается обоснованной при соблюдении следующих условий:

● препарат более эффективен, чем известные препараты аналогичного действия,

● обладает лучшей переносимостью при сравнимой с уже известными препаратами,

● эффективен в тех случаях, когда лечение уже известными препаратам безуспешно,

● экономически более выгоден,

● прост в применении,

● имеет более удобную лекарственную форму,

● обладает синергичным действием при комбинированной терапии, не повышая токсичности.

То, какая доля испытанных в третьей фазе препаратов выйдет на рынок, зависит от требований регистрирующего органа страны и от области медицины. Самый низкий процент — в онкологии. Самые строгие правила — в США, где FDA допускает к продаже не более 25−30% препаратов. В последние годы доля препаратов, успешно прошедших испытания, снижается — это вызвано ужесточением требований к доказательствам их эффективности и безопасности^[31].